2025年1月1日,《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2024年)》(“國(guó)家醫(yī)保藥品目錄”)正式實(shí)施了,其中納入了治療IgA腎病的藥物耐賦康(布地奈德腸溶膠囊,NEFECON),這是全球首款對(duì)因治療IgA腎病的藥物,對(duì)于患者的用藥有著重要的意義。

不過許多人對(duì)IgA腎病并不熟悉。比如IgA腎病為什么稱為良性腎病, 這種說法對(duì)嗎?IgA腎病到底是什么病?今天我們就來了解一下。

IgA腎病為什么稱為良性腎病

其實(shí)稱IgA腎病為“良性腎病”只是相對(duì)腫瘤而言,但因?yàn)槠渚哂羞M(jìn)展性,如果不積極干預(yù)可能會(huì)導(dǎo)致腎臟衰竭,所以仍要引起重視。

作為最常見的原發(fā)性腎小球疾病,原發(fā)性IgA腎病在診斷后每10年約有20%的患者會(huì)進(jìn)展到慢性腎功能衰竭,每10年有5%～25%的IgA患者會(huì)進(jìn)入終末期腎病[1],給患者及家庭帶來極其嚴(yán)重的負(fù)擔(dān)。來自北大醫(yī)院張宏、呂繼成教授的一項(xiàng)2024年發(fā)表的最新IgA腎病研究結(jié)果顯示,在既往治療情況下(無對(duì)因治療),中國(guó)IgAN 患者的長(zhǎng)期預(yù)后仍然不佳,大多數(shù)患者在 15 年內(nèi)進(jìn)展為 終末期腎衰竭。時(shí)間平均蛋白尿≥0.5 克/天的患者腎預(yù)后更差。

但由于IgA腎病病程長(zhǎng),進(jìn)展緩慢,臨床癥狀不明顯,導(dǎo)致看似不嚴(yán)重。所以相對(duì)其他惡性腎臟腫瘤而言,很多醫(yī)生稱其為“良性腎病”,但這并不意味著IgA腎病不需要治療或者不需要引起重視。

創(chuàng)新藥耐賦康改變IgA腎病治療現(xiàn)狀

中國(guó)是全球原發(fā)性腎小球疾病發(fā)病率最高的國(guó)家之一,其中IgA腎病約占35%～50%,每年新增確診患者超過10萬人。導(dǎo)致IgA腎病主要是因?yàn)榘肴樘侨毕菪虸gA1(Gd-IgA1),Gd-IgA1產(chǎn)生于回腸末端派爾集合淋巴結(jié)處,可刺激機(jī)體產(chǎn)生自身免疫抗體,自身免疫抗體在體內(nèi)循環(huán),形成了IgA免疫復(fù)合物,后者最終沉積在腎臟誘發(fā)免疫炎癥反應(yīng),造成腎臟損傷。

過去,國(guó)內(nèi)針對(duì)IgA腎病的治療方案主要是腎素-血管緊張素系統(tǒng)(RAS)抑制劑的支持性治療,由于缺少真正從疾病源頭改變疾病進(jìn)展的針對(duì)性治療方法,絕大多數(shù)患者在診斷后15年內(nèi)會(huì)進(jìn)展為終末期腎病,只能依靠透析或腎移植維持生命,疾病負(fù)擔(dān)沉重。但創(chuàng)新藥耐賦康的出現(xiàn),極大地改變了這一治療現(xiàn)狀。耐賦康獨(dú)特的制藥工藝能將布地奈德靶向釋放于回腸末端的派爾集合淋巴結(jié),作用于IgA疾病“源頭”,降低Gd-IgA1的產(chǎn)生,從而降低蛋白尿的產(chǎn)生,延緩腎臟衰竭,有效治療IgA腎病。

中國(guó)患者療效更優(yōu),耐賦康確立一線基石地位

耐賦康的療效在持續(xù)開展的臨床試驗(yàn)中不斷得到驗(yàn)證,尤其在中國(guó)患者群體中得到了顯著體現(xiàn)。

根據(jù)III期全球臨床試驗(yàn)NefIgArd研究中中國(guó)亞組的數(shù)據(jù),在2年的治療和觀察期間,耐賦康在腎臟保護(hù)作用,蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面取得了比全球研究中數(shù)值上更好的療效。與安慰劑相比,耐賦康治療9個(gè)月后,2年內(nèi)患者腎小球?yàn)V過率(eGFR)的保留效果好,且中國(guó)患者中觀察到的治療獲益數(shù)值更大,在治療24個(gè)月,相比安慰劑組,耐賦康可延緩腎臟進(jìn)展至尿毒癥或腎移植66%,同時(shí)耐受性良好。

不僅如此,在后續(xù)2024年美國(guó)腎病學(xué)會(huì)大會(huì)上公布的NefIgArd研究分析結(jié)果也顯示,耐賦康能夠在不改變?nèi)鞩gA反應(yīng)和總IgA及血清總免疫球蛋白(Ig)水平的情況下,特別地調(diào)節(jié)致病性Gd-IgA1的產(chǎn)生,意味著耐賦康并不會(huì)抑制全身免疫,進(jìn)一步驗(yàn)證了耐賦康是一種耐受性良好、針對(duì)性治療IgA腎病的對(duì)因治療藥物。

基于創(chuàng)新的作用機(jī)制和臨床優(yōu)勢(shì),耐賦康也不斷得到國(guó)內(nèi)外多個(gè)權(quán)威治療指南的推薦。2024年9月,耐賦康作為IgA腎病的唯一對(duì)因治療藥物,被《2024版KDIGO IgA腎病和IgA血管炎臨床管理實(shí)踐指南(公開審查版)》明確推薦,指南指出有疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的IgA腎病患者需進(jìn)行9個(gè)月的耐賦康治療,是迄今為止唯一可以降低致病性IgA和IgA免疫復(fù)合物水平的治療方法。[x2]

隨著此次在IgA腎病中的一線基石地位得以確立,耐賦康將引領(lǐng)并開創(chuàng)規(guī)范化治療的新紀(jì)元。作為國(guó)內(nèi)首個(gè)且唯一獲批的IgA腎病對(duì)因治療藥物,耐賦康自中國(guó)大陸獲批以來,已幫助越來越多的IgA腎病患者從中獲益。在醫(yī)保政策的支持下,更多IgA腎病患者可以盡早開啟對(duì)因治療,助力疾病管理。

IgA腎病為什么被稱為良性腎病?其實(shí)只是相對(duì)而言,患者朋友切不可掉以輕心,一定要積極治療。耐賦康于2024年5月在中國(guó)大陸開出首張?zhí)幏?隨著醫(yī)保目錄的實(shí)行,相信更多的患者將因此獲益。

[1]知網(wǎng):《IgA腎病西醫(yī)診斷和中醫(yī)辨證分型的實(shí)踐指南》

[x2]https://mp.weixin.qq.com/s/UZPXK7zKqBskZHAgFM0PNg