2025年4月2日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）今日宣布，其自主研發的新型堿基編輯器ARTbase-A?收到了美國專利商標局（USPTO）的正式授權通知。

銳正基因聚焦于基于LNP的體內基因編輯技術和產品的開發，已經有ART001和ART002兩個產品處于臨床階段，其中ART001是中國目前唯一獲得美國FDA臨床許可的同類產品。在擁有處于臨床階段同類產品的中國公司中，目前只有銳正基因擁有已獲美國專利授權的堿基編輯器。同時，由于相關技術在全球范圍內仍屬前沿，即使在美國這一全球最大的醫藥市場，除了銳正基因和Beam Therapeutics之外，大部分處于臨床階段的同類公司并不擁有已獲美國專利授權的堿基編輯器。

銳正基因擁有一支具備豐富經驗和國際化視野的基因編輯技術開發團隊，基于先進的AI算法和生物信息學能力，挑選構建了包含近1000種具備多樣性和專利空間的酶資源庫，從中優選出成藥性表現最為突出的候選酶，通過多輪蛋白質工程改造與定向進化優化，獲得了一系列包括CAS和堿基編輯器在內的新型編輯器，并已經申報多項全球專利。此次獲批美國專利的堿基編輯器ARTbase-A1?，在達到同等體內活性的情況下，所需劑量僅為行業領先堿基編輯器的1/3，同時具備行業領先的脫靶安全性。

"美國專利商標局對銳正基因新型堿基編輯器ARTbase-A1?的授權，體現了銳正基因底層技術的自主原創能力。"銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："目前美國仍然是規模上遙遙領先的全球最大醫藥市場，也是全球先進醫療技術專利競爭最激烈的國家，在基因編輯領域尤其如此。此次銳正基因ARTbase-A1?美國專利獲批，為銳正基因國際化拓展提供了堅實的基礎。同時，銳正基因系統布局了體內基因編輯相關的其他底層技術和產品專利，期待更多專利在美國和其他主要市場獲批，進一步提升銳正基因的國際競爭力。"

銳正基因 公司簡介

銳正基因成立于2021年，專注于開發基于LNP和其他非病毒載體的體內基因編輯技術和產品，致力于為全球患者提供終生只需一次用藥且具備成本優勢的創新治療方案。

公司擁有一支具備生物藥全生命周期成功經驗的專業化團隊，建立了全球首個經臨床驗證的產業級端到端體內基因編輯技術平臺，系統布局了相關技術與產品知識產權，其中新型堿基編輯器ARTbase-A1?已經獲得美國專利授權。

公司構建了針對遺傳性罕見病和難治常見病的產品管線組合。2023年8月，針對ATTR的產品ART001成為中國第一個進入人體臨床試驗的以LNP為載體的體內基因編輯藥物。2024年8月，ART001成為中國第一個和目前唯一獲得美國FDA臨床試驗許可的同類產品。2025年2月，針對HeFH（PCSK9）的產品ART002成為全球首個在人體內達到藥效飽和，并在超高基線患者中有效降低LDL-c的同類產品。ART001和ART002的安全性和有效性數據均具有成為全球best-in-class產品的潛力。

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